Amerykańska agencja do spraw żywności i leków (FDA) wydała oficjalną zgodę na stosowanie leku Kymriah, opracowanego przez firmę Novartis.
Z informacji udzielonych przez naukowców, którzy pracowali nad lekiem, wynika iż ma być on rewolucją w dziedzinie terapii genowej. To świetna wiadomość dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną.
W skład lek Kymriah wchodzą zmodyfikowane limfocyty T osoby chorej, pobrane od pacjenta, a następnie przesłane do laboratorium firmy Novartis. Tam specjaliści, wykorzystując modyfikacje genowe, dodadzą do limfocytów nowy gen posiadający chimeryczne receptory antygenowe (CAR), które umożliwiają limfocytom T niszczenie komórek białaczkowych osoby chorej.
Innowacyjność leku polega na tym, iż jest on dopasowany do każdego pacjenta, a jego skuteczność osiąga poziom 83 proc.
Specyfik może być podawany tylko osobom, które nie ukończyły 25. roku życia. Dodatkowym problemem jest porażająca cena terapii tym lekiem wynosząca 475 tysięcy dolarów (ok. 1,7 mln zł).
Zatem nie każdego stać na taki luksus.
Lek może powodować skutki uboczne takie jak duszność, gorączka, skurcz oskrzeli, obniżenie ciśnienia oraz zwiększa ryzyko uszkodzenia nerek i hipoksji. Pomimo tego, przeprowadzone badania kliniczne na grupie 63 pacjentów wykazały, że nawrót białaczki limfoblastycznej po terapii Kymriah został ograniczony do zaledwie 17 proc.
Z grupy 65 pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniach testowych Kymriahu aż u 83 proc. nastąpiła remisja choroby i powrót do normalnego stylu życia.
Źródło rp.pl, zdjęcie screen